Positive resultater for nytt legemiddel mot SMA

roche norge

Roche har nå offentliggjort positive resultater fra FIREFISH-studien, en studie som evaluerer effekten av legemiddelet risdiplam for spedbarn med spinal muskelatrofi (SMA) type 1 i alderen 1 til 7 måneder. 


Studien viste statistisk signifikante og klinisk relevante forbedringer i det primære endepunktet, som var andelen barn som kunne sitte uten støtte i minst fem sekunder etter behandling i 12 måneder.

– Denne store, globale studien bekrefter effekten av risdiplam i en pasientpopulasjon som er vanskelig å behandle, blant annet spedbarn der sykdommen allerede hadde utviklet seg betydelig før behandlingsstart. Det er svært gledelig at begge de kliniske studiene der det nå foreligger resultater har møtt sine primære endepunkter. Dette er pasienter med en svært alvorlig sykdom, som trenger flere og bedre behandlingsalternativer, sier Karsten Bruins Slot, medisinsk direktør i Roche Norge.

Les også:  Ny medisin mot kronisk nyresykdom

Spinal muskelatrofi (SMA) er en alvorlig, arvelig, progressiv nevromuskulær sykdom som gir muskelatrofi og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Det er den vanligste genetiske årsaken til dødelighet blant nyfødte, og en av de vanligste sjeldne sykdommene.

Resultatene fra denne studien vil, sammen med resultatene fra SUNFISH-studien som presenteres om to uker på SMA Europe i Paris, inngå i Roches søknad om regulatorisk godkjenning av risdiplam i EU og Norge. Ved regulatorisk godkjenning, vil legemidlet gå gjennom en vurdering i systemet for nye metoder for beslutning om innføring i Norge. Det har til nå ikke vært registrert bivirkninger som har ført til at personer har trukket seg fra risdiplam-studiene.

Les også:  Sammen gir vi glede

Risdiplam studeres i et bredt klinisk utviklingsprogram i SMA, med pasienter fra fødsel til 60-års alder, og inkluderer også pasienter tidligere behandlet med andre SMA-behandlinger. Studiepopulasjonen representerer et bredt spekter av mennesker som lever med sykdommen. Risdiplam studeres i totalt fire studier: FIREFISH (SMA type 1) og SUNFISH (SMA type 2 og 3) er de to studiene som vil danne grunnlaget for søknad om markedsføringstillatelse. I tillegg studeres risdiplam i studiene JEWELFISH (pasienter som tidligere har mottatt annen behandling) og RAINBOWFISH (nyfødte barn med genetisk påvist risiko for SMA, uten symptomer).

Les også:  Ny medisin mot kronisk nyresykdom

Anbefalte artikler

Om skribenten: Sykdomsportalen

Redaksjonen i Sykdomsportalen.no publiserer nyheter og informasjon fra våre informasjons- og nyhetskilder.