Ny studie viser lovende resultater for legemiddel mot SMA type 2 og 3

roche

Roche annonserte denne uken positive data fra SUNFISH-studien, en studie som evaluerer effekten av legemiddelet risdiplam for personer med spinal muskelatrofi (SMA) type 2 eller 3 i alderen to til 25 år. Studien møtte sitt primære endepunkt og viste statistisk signifikante forbedringer i den totale studiepopulasjonen.


Spinal muskelatrofi (SMA) er en alvorlig, arvelig, progressiv nevromuskulær sykdom som girmuskelatrofi og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Det er den vanligste genetiske årsaken til dødelighet blant nyfødte, og en av de vanligste sjeldne sykdommene. 

– Vi er glade for at denne studien møtte sitt primære endepunkt. Dette er pasienter med en svært alvorlig sykdom, som trenger flere behandlingsalternativer, sier Karsten Bruins Slot, medisinsk direktør i Roche Norge. 

Risdiplam studeres i et bredt klinisk utviklingsprogram i SMA, med pasienter fra fødsel til 60-års alder, og inkluderer også pasienter tidligere behandlet med andre SMA-behandlinger. Studiepopulasjonen representerer et bredt spekter av mennesker som lever med sykdommen.SUNFISH er den største placebokontrollerte studien i SMA type 2 og 3 til dags dato. I tillegg studeres risdiplam i studiene FIREFISH (SMA type 1), JEWELFISH (pasienter som tidligere har mottatt annen behandling) og RAINBOWFISH (nyfødte barn med genetisk påvist risiko for SMA, uten symptomer) 

Det har til nå ikke vært registrert bivirkninger som har ført til at personer har trukket seg fra risdiplam-studiene.

Roche leder den kliniske utviklingen av risdiplam som ledd i et samarbeid med SMA Foundation og PTC Therapeutics. Resultatene fra SUNFISH-studien vil bli presentert på kommende medisinske kongresser. 

Resultatene vil også inngå i Roches søknad om regulatorisk godkjenning i EU og Norge. Ettersom legemidlet fremdeles er under utprøving, vil det ta tid før regulatorisk godkjenning foreligger. Deretter skal legemidlet vurderes i systemet for nye metoder, for beslutning om en innføring av behandlingen i Norge. Foreløpig er derfor legemidlet kun tilgjengelig i kliniske studier.


Anbefalte artikler

Om skribenten: Sykdomsportalen

Redaksjonen i Sykdomsportalen.no publiserer nyheter og informasjon fra våre informasjons- og nyhetskilder.